Un team di ricerca dell'Ospedale Pediatrico Gaslini di Genova, in collaborazione con alcuni colleghi delle Università di Milano, Brescia, Padova e Calgary in Canada, ha condotto uno studio su un farmaco biologico che si è rivelato molto efficace nel trattamento terapeutico della patologia renale infantile: la sindrome nefrosica.
Il farmaco, il cui principio attivo è il rituximab, era già noto ma utilizzato esclusivamente nella cura di malattie del sangue. In seguito allo studio dei ricercatori italiani, esso si è dimostrato invece una valida alternativa alle terapie tradizionali per la cura della sindrome nefrosica, un’alterazione dei glomeruli renali caratterizzata dalla riduzione delle proteine nel sangue e da ipercolesterolemia.
Finora questa patologia richiedeva un trattamento giornaliero a base di cortisone e
immunodepressori, sostanze che debilitavano ulteriormente l’organismo dei bambini.
La nuova cura, invece, non solo riduce in maniera drastica gli effetti collaterali, ma necessita di un’unica somministrazione annuale oppure al massimo di due dosi semestrali.
Ciò equivale a restituire ai piccoli ammalati la libertà dal fardello della terapia quotidiana, permettendo loro di convivere più serenamente con la malattia.
Gian Marco Ghiggeri, direttore dell’Unità operativa di Nefrologia, dichiara: "Eliminare la necessità di una cura quotidiana, permette a molti pazienti di iniziare una nuova vita senza l’incubo giornaliero della dipendenza dalle pillole".
I risultati della sperimentazione appaiono confortanti, poiché nel 10% dei casi si è avuta la remissione stabile della malattia. Entro un anno il farmaco sarà disponibile nel prontuario farmaceutico.
La biotecnologia si conferma dunque la strada vincente: l’ultima frontiera della farmacologia è rappresentata infatti dai farmaci biologici, cioè quei farmaci che sono estremamente selettivi perché puntano a colpire una singola struttura (recettore, proteina, sequenza di DNA) in modo preciso, riducendo così gli effetti collaterali e aumentando l’efficacia della terapia.
Nella Giornata Mondiale del Rene, che cade domani 10 marzo, è proprio una notizia importante; sicuramente darà un po' di sollievo a coloro che hanno un familiare con questo problema di salute.
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